Hva er Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholsyre brukt til?
Chenodeoxycholsyre sigma-tau er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet chenodeoxycholsyre. Det er en "primær galle syre", som er en av hovedkomponentene i galle (et væske produsert av leveren som hjelper fordøyelsen av fett).
Chenodeoxycholsyre sigma-tau brukes til behandling av voksne og barn fra en måneds alder med cerebrotendinøs xanthomatose. Disse pasientene er ikke i stand til å produsere den primære gallsyrekenodeoksyolsyre i tilstrekkelige mengder på grunn av genetiske abnormiteter som forårsaker mangel på leverenzymet sterol 27-hydroksylase. Når primære gallsyrer mangler, produserer kroppen i stedet unormale gallsyrer og andre stoffer som akkumuleres gjennom hele kroppen og forårsaker skade.
Fordi antallet pasienter med denne tilstanden er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Chenodeoxycholsyre sigma-tau ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 16. desember 2014. Chenodeoxycholsyre sigma-tau er en "hybrid medisin".
Dette betyr at det ligner på et "referansemedisin" som inneholder samme aktive ingrediens. Referansemedisinen til Chenodeoxycholic acid sigma-tau er Xenbilox. Imidlertid adskiller Xenbilox seg fra Chenodeoxycholic acid sigma-tau ved at det er godkjent for en annen bruk (for å oppløse cholesterol gallestein).
Hvordan brukes Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre?
Chenodeoxycholsyre sigma-tau kan bare fås på resept. Behandlingen bør initieres og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av cerebrotendinøs xanthomatose eller andre sykdommer angående produksjon av primære gallsyrer.
Chenodeoxycholsyre sigma-tau er tilgjengelig som kapsler (250 mg) som skal tas 3 ganger om dagen på omtrent samme tid hver dag. Den daglige dosen bestemmes og justeres under behandling for hver pasient i henhold til alder, leverfunksjon og gallsyre i blod og urin. For små barn og barn som ikke kan svelge kapslene, kan innholdet av sistnevnte blandes med 8, 4% natriumbikarbonatløsning for å danne en væske.
For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan virker Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholsyre?
Chenodeoksyolsyre er en av de viktigste primære gallsyrene produsert av leveren. Den chenodeoksykoliske syren som finnes i dette legemidlet erstatter den som mangler av pasienten. Dette bidrar til å redusere produksjonen av unormale stoffer og bidrar til den normale aktiviteten av galle i fordøyelsessystemet, og dermed lindre symptomene på sykdommen.
Hvilken fordel har Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre vist i mine studier?
Chenodeoxycholsyre sigma-tau ble analysert i en studie som undersøkte opptakene av 35 pasienter med cerebrotendinea xanthomatose behandlet med kenodeoksyolsyre i ca. 9 år. Av 23 pasienter som hadde galle syre nivåer, hadde alle en reduksjon i nivåene (i gjennomsnitt 56-69 μmol / l). Av 14 pasienter for hvilke gallsyre nivåer var tilgjengelige i urin, hadde 79% (11 av 14) redusert nivå i den siste analysen. De fleste pasientene viste også forbedringer i symptomene på sykdommen: alle rapporterte en forbedring i diaré, 89% av pasientene viste en forbedring i mentale fakulteter, 60% av pasientene viste en forbedring i mobilitet, mens 85% viste 77% av pasientene viste psykiatrisk forbedring basert på to forskjellige poeng.
Hva er risikoen forbundet med Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Bivirkningene som er sett med Chenodeoxycholic acid sigma-tau er forstoppelse og unormale leverprøveverdier; Fra de tilgjengelige dataene kunne imidlertid ikke frekvensen estimeres pålitelig. De var milde til moderate i alvorlighetsgrad og ikke holdbar.
For pakningsvedlegget, se listen over begrensninger.
Hvorfor har Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre blitt godkjent?
Chenodeoksyolsyre har blitt brukt til behandling av cerebrotendinøs xanthomatose i ca. 40 år, selv om den ikke var godkjent for slik bruk. På grunn av sykdommens sjeldenhet er imidlertid tilgjengelige data om bruk av medisinen fortsatt begrenset. Likevel har studier vist at medisinen har gunstige effekter på pasienter og ikke har noen signifikante bivirkninger. Derfor bestemte Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) at fordelene ved Chenodeoxycholic acid sigma-tau er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Chenodeoxycholsyre sigma-tau ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om det på grunn av sykdommens sjeldenhet. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon ventes fortsatt på Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Siden Chenodeoxycholic acid sigma-tau ble godkjent i eksepsjonelle tilfeller, vil selskapet som markedsfører det, sette opp et register for å overvåke fordelene og sikkerheten.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxycholic Acid?
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Chenodeoxycholic acid sigma-tau, er inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Ytterligere informasjon om Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholsyre
For den fullstendige EPAR-versjonen av Chenodeoxycholic acid sigma-tau, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / European public assessment reports. For mer informasjon om behandling med Chenodeoxycholic acid sigma-tau, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendrag av uttalelsen fra komiteen for sjeldne medisiner relatert til Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
