Iblias - Octocog Alfa

Hva er Iblias - Octocog Alfa og hva brukes det til?

Iblias er et middel som brukes til å behandle og forhindre blødning hos pasienter med hemofili A (en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaket av mangel på koagulasjonsprotein kalt faktor VIII). Den inneholder den aktive ingrediens octocog alfa, lik den menneskelige faktor VIII.

Hvordan brukes Iblias - Octocog Alfa?

Iblias er tilgjengelig som et pulver og løsningsmiddel som brukes til å lage en injeksjonsvæske. Administrasjon ved injeksjon i en vene krever flere minutter. Dosen og varigheten av behandlingen avhenger av om Iblias brukes som forebyggende eller herding av blødning, på alvorlighetsgraden av hemofili, på omfanget og plasseringen av blødningen, og på pasientens helse og kroppsvekt.

Iblias kan bare fås på resept og behandling må utføres under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av hemofili. For mer informasjon, se oppsummering av produktegenskaper (følger med EPAR).

Hvordan jobber Iblias - Octocog Alfa?

Pasienter med hemofili A mangler faktor VIII, et protein som er nødvendig for blodpropp Følgelig er de lett utsatt for blødning og kan ha problemer som blødning fra ledd, muskler eller indre organer. Den aktive substansen i Iblias, octocog alfa, virker i kroppen på samme måte som den menneskelige faktor VIII: den erstatter den manglende faktor VIII, som favoriserer blodkoagulasjon og tillater midlertidig kontroll av blødningsforstyrrelsen.

Hvilke fordeler med Iblias - Octocog Alfa har blitt vist i studier?

Effekten av Iblias i forebygging og behandling av blødning har blitt påvist i en hovedstudie som involverte 62 pasienter i alderen 12 år eller eldre med alvorlig hemofili A og tidligere behandlet med andre faktor VIII-produkter. Antall blødninger observert under Iblias terapi var i gjennomsnitt 3, 8 hendelser per år (hovedsakelig i leddene). Før Iblias-terapi var blødningshendelser i gjennomsnitt 6, 9 per år. Sammenliknbare resultater ble observert hos pasienter som fortsatte å ta medisinen etter at den første studien var fullført.

Omtrent 70% av de blødningshendelsene som skjedde, ble administrert med en enkelt Iblias-injeksjon, ytterligere 15% av hendelsene reagerte på en ny injeksjon og responsen ble ansett som god eller utmerket i ca. 80% av tilfellene. Videre ble kontrollen av blodtap observert hos 12 pasienter som gjennomgikk større operasjon under studien, vurdert god eller utmerket av legene til disse pasientene.

En andre studie ble utført på 51 barn i alderen mindre enn 12 år, tidligere behandlet med andre faktor VIII-baserte produkter, for hvilke det samme resultatet ble funnet av 3, 8 blødende hendelser per år i gjennomsnitt under terapi med Iblias (spesielt i forhold til traumer). Behandlingsrespons ble ansett som god eller utmerket i ca 90% av tilfellene.

Data fra en støttende studie bekreftet også fordelene med forebyggende behandling med Iblias ved å redusere antall blødninger.

Hva er risikoen forbundet med Iblias - Octocog Alfa?

Overfølsomhet (allergiske) reaksjoner med Iblias er uvanlige, som påvirker fra 1 av 1000 til færre enn 1 av 100 pasienter. Når de oppstår, kan de inkludere: angioødem (hevelse i underhudssvikt), brennende og stikkende på injeksjonsstedet, hevelse, rødhet, kløeutslett, hodepine, elveblest, hypotensjon (lavt blodtrykk), sløvhet, kvalme, rastløshet, takykardi (rask hjerterytme), brystkreft, tinning, oppkast og åndedretthet. I noen tilfeller kan disse reaksjonene forekomme i alvorlig form.

Pasienter kan utvikle antistoffer mot hamster- eller museproteiner; Legemidlet må ikke brukes til pasienter som er overfølsomme (allergiske) mot oktokog alfa eller hamster eller musproteiner. Med faktor VIII-legemidler er det også en risiko for at noen pasienter utvikler inhibitorer (antistoffer) mot denne faktoren. Derfor kan medisinen bli ineffektiv, noe som resulterer i tap av kontroll over blødning.

For fullstendig liste over begrensninger og bivirkninger rapportert hos Iblias, se pakningsvedlegget.

Hvorfor ble Iblias - Octocog Alfa godkjent?

Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at fordelene til Iblias er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Iblias har vist seg å være effektive både i forebygging og behandling av blødninger, inkludert behandling av blodtap under operasjonen, og kan brukes i alle aldersgrupper. Med hensyn til sikkerhet er de rapporterte virkningene i tråd med de som forventes for et faktor VIII-basert produkt. Løpende studier bør gi ytterligere bevis på effekt og sikkerhet hos pasienter som ikke tidligere er behandlet med faktor VIII-baserte legemidler, samt tilleggsdata om langvarig bruk hos barn.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Iblias - Octocog Alfa?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Iblias brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i oppsummering av produktegenskaper og Iblias pakningsvedlegg, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.

Ytterligere informasjon er tilgjengelig i sammendraget av risikostyringsplanen.

Videre vil selskapet som markedsfører Iblias, utføre studier for å vurdere sikkerhet og effekt av medisinen hos pasienter som ikke allerede er behandlet med andre produkter basert på faktor VIII, og å gi ytterligere bevis på sikkerheten og effekten av behandlingen ved Langsiktig med Iblias hos barn.