narkotika

Cystadrops - Mercaptamin

Hva er Cystadrops - Mercaptamin brukes til?

Cystadrops er en oftalmisk (øye) medisin som brukes hos pasienter fra 2 år med cystinose. Cystinose er en arvelig sykdom kjennetegnet ved akkumulering i kroppen av et naturlig stoff som kalles cystin, noe som forårsaker dannelse av skadelige krystaller spesielt i nyrene og hornhinnen (den transparente membranen som utgjør den fremre delen av øyet). Cystadrops brukes til å redusere akkumuleringen av cystinkrystaller i hornhinnen.

Fordi antall cystinose-pasienter er lave, betraktes sykdommen som "sjelden", og Cystadrops ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 7. november 2008.

Cystadrop inneholder den aktive ingrediens merkaptamin (også kjent som cysteamin)

Hvordan brukes Cystadrops - merkaptamin?

Cystadrops kan kun fås på resept. Behandlingen bør initieres under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av cystinose.

Cystadrops er tilgjengelig i form av øyedråper. Den anbefalte dosen er 1 dråpe i hvert øye 4 ganger i døgnet i vakker timer. Dosen kan gradvis reduseres av legen opptil 1 dråp per dag basert på resultatene av oftalmologiske undersøkelser. Behandling bør ikke avbrytes i lang tid.

For mer informasjon, se pakningsvedlegget

Hvordan virker Cystadrops - Mercaptamin?

Skader som følge av akkumulering av cystinkrystaller i hornhinnen, kan forårsake alvorlige synsproblemer. Den aktive ingrediensen i cystadrop, merkaptamin, reagerer med cystin, oppløses og danner stoffer som kan elimineres fra cellene. Når det påføres øyet, reduseres mengden av cystin som er tilstede i hornhinnen, og øyeskader er begrenset.

Hvilken fordel har Cystadrops - Mercaptamin vist under studiene?

Cystadrop ble sammenlignet med en annen mindre konsentrert merkaptamin øyedråpsløsning i en hovedstudie av 32 pasienter fra 2 år med cystinose. Hovedmålet for effektivitet var basert på reduksjon av hornhinne-cystinkrystaller observert under mikroskopet og kvantifisert med en poengsum kalt IVCM mellom 0 og 28 (hvor 0 korresponderte med fraværet av krystaller). Ved starten av studien hadde pasientene i begge gruppene en gjennomsnittlig score på 10.

Cystadrop var mer effektiv enn komparatormedisinen ved å redusere kornealkrystaller av cystin etter 3 måneders behandling: hos pasienter behandlet med cystadrop ble IVCM-poengsummen redusert med 4, 6 poeng, mens hos de som ble behandlet med komparatormedisinen, ble det redusert av 0, 5 poeng. Cystadrops terapi bidro også til å redusere fotofobi (en følelse av ubehag i øyet forbundet med eksponering for sterkt lys).

Hva er risikoen forbundet med cystadrops - merkaptamin?

De vanligste bivirkningene med Cystadrops (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) påvirker øyet og inkluderer smerte, kløe og øyeirritasjon, økt tåre, sløret syn og hyperemi (rødhet) i øyet. Disse effektene er vanligvis milde eller moderate i intensitet og er ikke varige.

For fullstendig liste over restriksjoner og bivirkninger rapportert med Cystadrops, se pakningsvedlegget

Hvorfor har Cystadrops - Mercaptamin blitt godkjent?

Merkaptaminbaserte øyedråper produsert lokalt på apotek eller sykehus har blitt brukt i mange år for å behandle okular symptomer på cystinose. Videre viste en studie at Cystadrops er effektive for å redusere hornhindecystinkrystaller. Legemidlet har også forbedret andre symptomer på cystinose som fotofobi. Når det gjelder sikkerhet, er de uønskede virkninger på øyet, selv om det er svært hyppig, vanligvis håndterbart.

Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Cystadrops fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Cystadrops - Mercaptamin?

Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Cystadrops, er inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.

Mer informasjon om Cystadrops - Mercaptamin

For hele EPAR for Cystadrops, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / European public assessment reports. For mer informasjon om Cystadrops terapi, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.

Sammendraget av uttalelsen fra Komiteen for sjeldne medisiner relatert til Cystadrops er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.