Hva er Holoclar og hva brukes det til?
Holoclar er en behandling som inneholder stamceller, brukes til å erstatte skadede celler på overflaten (epitel) av hornhinnen, den gjennomsiktige membranen som dekker iris (den fargede delen av øyet). Det brukes til voksne pasienter med moderat til alvorlig limb stamcellefeil forårsaket av okulære brannskader (inkludert kjemiske forbrenninger). Pasienter med denne tilstanden har ikke tilstrekkelig antall limale stamceller, som normalt intervenerer i prosessen med regenerering av hornhinnen, erstatter de eksterne hornhinnen som er skadet og alder. Holoclar er en type avansert terapimedisin kalt et "vevsteknikkprodukt", en type medisin som inneholder celler tatt fra pasientens limbo (i hornhinnen) og deretter vokst i laboratoriet slik at de kan brukes til å reparere overflaten skadet hornhinne. Fordi antallet pasienter med lymfatisk stamcellefeil er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Holoclar ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 7. november 2008.
Hvordan brukes Holoclar?
Holoclar bør kun brukes på sykehusmiljø, av en opplært og kvalifisert oftalmisk kirurg, og skal bare gis til pasienter hvis limceller har blitt brukt til å fremstille medisinen. I den første behandlingsfasen blir en liten del av sunn limbalve (ca. 1 '2 mm2) tatt fra pasienten i en sykehusinnstilling, som sendes samme dag til produsenten av medisinen. Deretter dyrkes vevsceller i laboratoriet og fryses inntil operasjonsdatoen er bekreftet. Avfrostede celler brukes til å produsere Holoclar, vokser dem på en membran som består av et protein kalt fibrin. Holoclar, som består av både celler og membran, sendes deretter tilbake til sykehuset, der det umiddelbart blir implantert i pasientens øye under operasjonen. Etter fjerning av limbal vev, må pasientene behandles med antibiotika for å forhindre infeksjon i øyet. Etter operasjonen må pasienten behandles med antibiotika og en passende antiinflammatorisk medisin. Holoclar er kun ment for en behandling. Behandlingen kan gjentas hvis behandlingslederen anser det nødvendig. For mer informasjon, se sammendrag av produktegenskaper (også en del av EPAR).
Hvordan virker Holoclar?
Den aktive ingrediensen i Holoclar er pasientens limceller, som inkluderer celler tatt fra overflaten av hornhinnen og limstamceller som vokser i laboratoriet. Før du bruker Holoclar, må skadet vev fjernes fra hornhinnen på det berørte øyet. Når implantert i øyet, bidrar hornhinnenes hornhinnen til å erstatte overflaten av hornhinnen, mens de limale stamceller fungerer som et reservoar av nye celler som regenererer hornhinnen kontinuerlig
Hvilken fordel har Holoclar vist under studiene?
Som en del av en retrospektiv studie utført med tidligere kliniske data, har Holoclar vist seg å være effektiv ved regenerering av en stabil hornhindeoverflate hos pasienter med moderat til alvorlig limb stamcellefeil forårsaket av brannskader. Ett år etter implantasjon med Holoclar ble implantatet ansett som vellykket hos 75 av 104 pasienter studert (72%), basert på tilstedeværelsen av en stabil hornhinnen uten overflatefeil og med eller med begrenset invasjon av nye blodkar (et typisk trekk ved limal stamcellefeil). Det har også blitt observert reduksjoner i pasientens symptomer, inkludert smerte og betennelse, samt forbedringer i syn.
Hva er risikoen forbundet med Holoclar?
Den vanligste bivirkningen av Holoclar (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er blefaritt (betennelse i øyelokk). For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Holoclar blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) anså at behandling med Holoclar var effektiv for å gjenopprette sunn hornhindeoverflater hos pasienter med moderat til alvorlig limb stamcellermangel som skyldes forbrenning, samt for å forbedre symptomer og utsikten. Utvalget er av den oppfatning at moderate til alvorlige former for stamcellemangel representerer alvorlige forhold som, hvis de ikke behandles, kan føre til alvorlig reduksjon eller totalt tap av syn. Siden bivirkningene av Holoclar-behandlingen generelt er håndterbare, besluttet CHMP at Holoclar-fordelene er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. Konklusjonen om Holoclar-risiko / ytelsesforholdet er basert på resultatene av to retrospektive studier (utført ved bruk av tidligere kliniske data). Selskapet vil gi ytterligere data fra en prospektiv studie (som registrerer resultatene under studien). Derfor har Holoclar fått en "betinget godkjenning". Dette betyr at i fremtiden vil mer informasjon om legemidlet være tilgjengelig, som selskapet er pålagt å gi. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Holoclar?
Siden en betinget godkjenning er utstedt for Holoclar, vil selskapet som markedsfører Holoclar gi ytterligere data om medisinen. Spesielt vil selskapet gjøre tilgjengelige data om risiko og fordeler ved Holoclar fra en prospektiv klinisk studie.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Holoclar?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Holoclar brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Holoclar, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter. I tillegg vil firmaet som lager Holoclar gi helsepersonell informasjon om sikker bruk av medisinen, inkludert informasjon om pasientvalg og overvåking ved slutten av studien, samt om rapportering av bivirkninger. Informasjonsmateriale vil også bli gitt til pasienter som er kandidater til behandling. Ytterligere informasjon er tilgjengelig i sammendraget av risikostyringsplanen
Mer informasjon om Holoclar
Den 17. februar 2015 utstedte EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse for Holoclar, gyldig over hele EU. For mer informasjon om Holoclar-behandling, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendrag av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler knyttet til Holoclar er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser. Sist oppdatert av denne sammendraget: 02-2015.
